ПЕРСПЕКТИВЫ И ВЫЗОВЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ: КОМПЛЕКСНЫЙ АНАЛИЗ СОВРЕМЕННОГО СОСТОЯНИЯ, ДОСТИЖЕНИЙ И РИСКОВ

Генная терапия, основанная на введении генетического материала в клетки пациента с целью коррекции генетических дефектов, модификации клеточных функций или борьбы с заболеваниями, представляет собой одно из наиболее перспективных направлений современной медицины. Развитие технологий генной инженерии и молекулярной биологии привело к значительным достижениям в этой области, открывая новые возможности для лечения ранее неизлечимых заболеваний. Однако, наряду с огромным потенциалом, генная терапия сталкивается с рядом вызовов, связанных с безопасностью, эффективностью и этическими аспектами ее применения.

Генная терапия применяется для лечения широкого спектра заболеваний, включая онкологические (64%), моногенные, сердечно-сосудистые, неврологические, глазные болезни, воспалительные заболевания и инфекционные. Наблюдается постоянное расширение области применения, обусловленное новыми открытиями и разработками. США лидируют по количеству разрабатываемых препаратов генной терапии (63%), за ними следуют другие страны (21%), Великобритания (9%), Германия (4%) и Китай (3%). Количество проводимых клинических исследований постоянно растет, свидетельствуя об активном интересе научного сообщества к данной области [3].

За последние годы достигнуты значительные успехи в клиническом применении генной терапии. Разработаны и одобрены препараты для лечения различных заболеваний, включая редкие генетические нарушения и некоторые виды рака. В частности, препарат Гендицин, первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат для генной терапии, показал свою эффективность в лечении больных со злокачественными опухолями, увеличивая медиану длительности безрецидивного периода. Высокую эффективность также демонстрируют вакцины против COVID-19, разработанные с использованием технологий генной терапии. Исследование эффективности препарата «Неоваскулген» при лечении хронической ишемии нижних конечностей показало положительные результаты и хорошую переносимость у пациентов [1; 2; 5].

В настоящее время генотерапия является одним из самых перспективных направлений в современной медицинской науке для лечения многих наследственных и других заболеваний. Однако, как показывает мировой опыт, при использовании этого метода лечения не следует ожидать абсолютной безопасности.

Генотерапии свойственны следующие риски, влияющие как на эффективность самого лечения, так и представляющие угрозу здоровью больного:

• вирусы-переносчики могут содержать протоонкогены;
• встраивание внешнего генетического материала в геном реципиента происходит неконтролируемо, из-за чего может быть нарушена экспрессия собственных клеточных протоонкогенов либо супрессоров опухолевого роста;
• экспрессия трансгенов подавляется провоспалительными цитокинами, такими как IFN-? и IFN-?, чья продукция активируется в ответ на инфекцию;
• иммунная система реципиента либо уничтожает самих переносчиков, либо уничтожает инфицированные клетки, либо вырабатывает антитела к ним, что затрудняет повторную трансфекцию;
• у реципиента еще до проведения терапии в организме могут присутствовать антитела к определенным типам вирусов;
• введение больших доз переносчиков может оказывать токсическое воздействие на организм реципиента [4].

Генная терапия – это революционный подход к лечению заболеваний, открывающий новые горизонты в медицине. Достигнутые успехи подтверждают огромный потенциал этой технологии. Однако для широкого и безопасного применения генной терапии необходимо решить ряд задач, связанных с минимизацией рисков, повышением эффективности и разработкой этических рекомендаций. Дальнейшие исследования и клинические испытания позволят нам лучше понять потенциальные преимущества и риски генной терапии и разработать оптимальные стратегии ее применения для улучшения здоровья человека.